علاج جيني يُعيد السمع ويعزّز الرؤية

حقق باحثون في كلية الطب بجامعة هارفرد تقدمًا واعدًا في مكافحة متلازمة آشر من النوع 1F، وهي حالة وراثية نادرة تؤدي إلى فقدان السمع والبصر تدريجيًا.

في دراسة نُشرت بمجلة “جورنال أوف كلينيكال إنفيستيغيشن”، أظهر فريق البحث بقيادة الدكتور ديفيد كوري نجاحًا في استخدام العلاج الجيني لإعادة السمع في نماذج حيوانية للمرض، كما لوحظ تحسن في وظائف الشبكية لدى القردة.

تعتمد الاستراتيجية الجديدة على تقسيم الجين المعيب إلى نصفين وإدخال كل نصف في فيروس حامل، ثم توصيلهما إلى الأذن الداخلية والعين، وهذه الطريقة تمثل خيارًا علاجيًا إضافيًا، إلى جانب نهج سابق طورته نفس المجموعة.

يشرح الدكتور كوري أهمية هذا الاكتشاف بقوله: “إن وجود خيار علاجي ثانٍ يزيد من فرص نجاحنا في علاج هذا المرض النادر، فإذا لم تنجح الاستراتيجية الأولى في التجارب السريرية، سيكون لدينا خيار بديل”.

وتواجه متلازمة آشر تحديات كبيرة في العلاج، حيث إن حجم الجين المعيب كبير جدًا ليتم توصيله باستخدام الفيروسات الحاملة التقليدية، وقد تمكن الباحثون من التغلب على هذه العقبة بتقسيم الجين إلى نصفين، مما يفتح آفاقًا جديدة لعلاج الأمراض الوراثية الأخرى.

أكدت الدكتورة مارينا إيفانشينكو، المؤلفة الأولى للدراسة، على أهمية هذا الاكتشاف في علاج فقدان البصر المصاحب لمتلازمة آشر، مشيرة إلى أن هذا العلاج قد يمثل حلًا واعدًا لمشكلة لا يوجد لها علاج حاليًا.

ويعد هذا الإنجاز خطوة مهمة نحو تطوير علاجات فعالة للأمراض الوراثية التي تؤثر على حواس السمع والبصر، ومع ذلك، لا يزال هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث والتجارب السريرية قبل أن يتمكن المرضى من الاستفادة من هذا العلاج الجديد.